基因的科技论文范文2000字数(2)
基因的科技论文范文篇二
基因治疗研究进展
摘要：基因治疗是基于基因工程技术的治疗方法，能够对多种疾病进行治疗。本文以基因治疗为研究对象，阐述了基因治疗的原理和治疗方法，同时对几类常见疾病的基因治疗进行了总结探讨。
关键词：基因治疗;靶向治疗;体细胞治疗;进展
1、前言
基因治疗研究是采用基因工程技术，将正常基因导入靶细胞，从而对基因缺陷引起的疾病而进行的治疗。基因治疗是针对疾病的根源，即基因所进行的治疗，现广泛应用于肿瘤及心血管疾病的治疗研究[1]。在遗传性疾病或是肿瘤的治疗中，传统的药物治疗不能够完全控制疾病的恶化，肿瘤疾病的手术治疗能够缓解病症，但是会造成组织不能够恢复重建，影响患者的正常生活。基因治疗针对遗传性疾病、心血管疾病、感染性疾病以及恶性肿瘤等相关的治疗方面具有防范的应用，而且不影响患病组织重建以及生长。基因治疗是随着细胞生物学、免疫生物学以及分子生物学的发展而发展起来的，本文将对基因研究的发展进展进行综述研究，同时指出基因研究的发展方向。
2、基因治疗技术
2.1 基因治疗技术的发展现状
在生物医学领域，人类的疾病的根源是基因发生缺陷，包括遗传缺陷或是外界环境造成的生理缺陷。在基因学中，人类的疾病主要可以分为三大类：(1)单基因病，即其中一个基因发生缺陷而导致的疾病;(2)多基因病，病症的诱因既表型都呈现多样性;(3)获得性基因病，由于病原的侵入而产生的疾病。基因治疗技术是随着对基因的不断认识而发展起来的，最初的基因治疗技术是将具有正常功能的细胞导入具有缺陷的靶细胞内从而对疾病进行治疗的技术。随着对基因的研究不断加深，以及细胞生物学、免疫生物学和分子生物学的而不断发展，基因治疗技术已经发展成为将遗传物质导入到人体细胞，从而进行治疗的技术，其中基因治疗技术包括核酸治疗、反义基因治疗以及DNA疫苗的治疗技术。
2.2 基因技术的形式
根据基因的治疗方式，可以采用体细胞基因治疗和生殖细胞基因治疗。
2.2.1 生殖细胞基因治疗
通过在生殖细胞中将正常基因导入，然后在外界将其培养生成正常的个体，从而采用移植等技术对患者进行治疗。但是这种治疗方法涉及到人类伦理的问题，所以现阶段的生殖细胞基因治疗主要是针对动物使用。这种靶细胞的治疗方法的成功率并不高，整体发展较为缓慢。
2.2.2 体细胞基因治疗
体细胞基因治疗是将具有正常功能的细胞转移到具有基因缺陷的靶细胞内，在正常基因细胞的增值过程中，取代具有基因缺陷的细胞，从而达到治疗的作用。这种基因治疗方法主要是对基因的缺陷进行补偿，并且在治疗的过程中只需要针对某一种类型的细胞中集中表达，采取少量的基因控制就可以达到治疗的目的。目前这种基因治疗的方法广泛的应用于疾病的基因治疗中。
2.2.3 基因治疗的载体
在基因技术中，基因治疗的疗效受到基因的的载体的影响。在进行治疗中，常用的有病毒性载体以及非病毒性载体两类[2]。现在最常使用的病毒性载体主要有：(1)牛痘苗病毒，牛痘苗病毒分子量大可以用于短期的基因表达，是一种可用于多种基因表达的高效病毒性基因，但是容易引起免疫反应;(2)逆转录病毒载体，逆转录病毒具有转染范围广、感染率高并且不易发生病变的优点，是现阶段应用得最为广泛的载体;(3)腺病毒载体是一种没有包膜结构的病毒，在复制增值的过程中不依赖于宿主细胞的分裂，且不与宿主的基因组发生整合，因此相对安全，并且可以直接作用于体内。
非病毒性载体主要使用的有：(1)脂质体，脂质体在人体内可以长期稳定的存在，并且对人体的正常细胞影响较小;(2)线粒体载体，这种载体可以在生物体内共存并且不产生免疫反应;(3)噬菌体载体，这种载体增值，容量大，在基因治理中具有靶向性强的优点。
3、基因治疗技术最新进展
3.1 恶性肿瘤的基因治疗
恶性肿瘤的基因治疗的种类很多，在进行肿瘤的治疗中，主要采用的是肿瘤抑制基因治疗、免疫基因治疗以及药物敏感性基因治疗等方面。
3.1.1 肿瘤抑制基因治疗
肿瘤细胞的最大特点是能够在人体内进行增值，因此在进行肿瘤的治疗中，采用合适的方法抑制肿瘤病毒的增值，使肿瘤的情况得到控制甚至所有改善。在肿瘤抑制基因治疗研究的早期，采用原激活物抑制剂I型基因腺病毒载体、鸡贫血病毒(CAV)等能够对肿瘤基因进行有效的抑制，同时对人体的正常细胞的影响较小。现阶段对肿瘤抑制基因治疗中应用得最为广泛的是P53腺病毒，在进行治疗的过程中，采用P53腺病毒载体，对在人体内产生肿瘤抑制的作用。在医学临床实践中，该方法已经用于肺癌、乳腺癌、喉癌等实体性肿瘤的治疗。
3.1.2 免疫基因治疗
免疫基因治疗的原理是通过将细胞基因注入到人体内，从而增强机体对肿瘤细胞的免疫能力，常用的方法主要有(1)肿瘤抗原基因的免疫治疗，将肿瘤的抗原基因导入到患者体内，使患者的肿瘤细胞的免疫原性增强;(2)利用细胞因子进行基因治疗，通过将B7-1，GM-CSF等细胞因子对肿瘤细胞进行转染，增强了对肿瘤细胞的免疫反应;(3)利用反义核酸的作用，作为信息药物对肿瘤基因进行治疗。
3.1.3 药物敏感性基因治疗
通过单纯孢疹病毒胸苷激酶基因治疗，可以有效的治疗肿瘤细胞。这种治疗方式，是将“自杀”基因导入到肿瘤细胞中，通过与肿瘤细胞相互作用，从而产生出能够杀死肿瘤细胞的药物，这种药物对人体的正常细胞没有明显的作用，但是可以有效的杀死肿瘤细胞。这种药物敏感型基因治疗的方法可以有效的应用于脑恶性胶质细胞瘤的治疗，与化疗相结合，能够有效的提升治疗的效果。
3.2 传染性疾病基因治疗
3.2.1 AIDS基因治疗
AIDS的基因治疗，主要采用基因技术抑制HIV的繁殖。(1)采用反义核酸能够有效的阻断HIV繁殖中所需的Tat的增值，从而抑制AIDS的增值;(2)基因被动免疫疗法，利用具有单抗的2F5的H与L链作用于腺体从而产生2F5型抗体，该抗体能够对HIV分离株进行处理，从而阻止HIV的复制。
3.2.2 乙肝基因治疗
乙型病毒性肝炎是一种传染性疾病，容易引起肝细胞炎症、纤维化。采用基因治疗方法，可以对乙型肝炎病毒进行控制。最初采用HBV核酸疫苗进行治疗，利用基因枪将DNA疫苗质粒打入人体，但是由于DNA疫苗会诱发免疫反应，所以得到的结果并不理想。在随后的基因治疗中，采用表面抗原的乙肝DNA疫苗进行接种处理，产生了较强的CTL反应。pCMV-S2. S DNA 疫苗已经在实验中证明了有良好的临床效果，通过DNA疫苗接种后，接受试验的慢性乙肝患者的HBV DNA水平下降，其中一名体内的HBV得到全部清除。采用基因疗法治疗乙肝，主要是诱导HBV的CTL反应，从而对乙肝病毒的复制进行抑制。
4、基因治疗前景
基因治疗的研究需要以基因诊断为基础，但是在现阶段，对于人类基因组的运转还没有充分的了解的情况下，采用基因治疗会导致不可预期的后果。在现阶段的基因治疗中，靶向治疗是一种重要的治疗方法，但是在进行靶向治疗的过程中，病毒携带基因会对有缺陷的靶细胞以及正常细胞同时产生作用，所以导致正常细胞产生病变的可能[3]。采用脂质体进行传递，可能会使外来基因发生过分表达，从而造成蛋白质的免疫反应。
基因治疗能够治疗多种疾病，而且前几年的临床治疗也取了的巨大的进展，但是基因治疗还存在着很多问题尚未解决。随着基因技术的不断发展，基因治疗会在疾病防御和临床治疗过程发挥更加重大的作用。
参考文献：
[1]于剑.原发性肝癌的基因治疗.山东大学[硕士论文]. 2012.
[2]王浩.靶向IL-1和RANKL的联合基因治疗磨损颗粒导致的无菌性假体松动的研究.山东大学[博士论文] 2012.
[3]曹志平.基因诊断和治疗技术中的医学道德.中国高等医学教育 ，2007，(8)：12一l3.
作者简介：严爱芬(1984-10)，女，汉族，江苏省兴化市人，佛山科学技术学院医学院，528000，广东省佛山市，博士，助教，主要从事基因治疗技术研究。
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