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什么是基因药物

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  在日常生活中大家听得最多就是基因药物了,那么到底什么是基因药物呢你知道吗?下面是学习啦小编为你整理的什么是基因药物的相关内容,希望对你有用!

  基因药物的定义

  基因药物(Gene-based medicine)的出现与基因工程技术的发展息息相关,基因工程技术是现代生物技术的主体。主要应用于分子遗传学、生物学、医学、药学等学科。它具有很高的选择性,一种基因药物并不是适用于所有的人种,不同人种的基因存在较多差别。基因药物随着基因工程技术的发展而发展,大致经历了3个阶段:细菌基因工程、细胞基因工程、转基因动物和合成生物学。由于基因药物的高效性,利用基因技术改造人体风险很大,所以体育协会将基因兴奋剂列入禁止名单,严格禁止使用。

  基因药物的发展

  基因药物随着基因工程技术的发展而发展,大致经历了3个阶段:

  细菌基因工程

  它是通过原核细胞(常用大肠杆菌)来表达目的基因的,这个工程相当复杂,成本和工艺上也有许多问题。

  细胞基因工程

  细胞基因工程也有不足之处,因为人或哺乳动物细胞培养的条件相当苛刻,成本太高,这样就限制了细胞基因工程的发展。

  转基因动物

  即把人或哺乳动物的某种基因导入到哺乳动物的受精卵里,每个细胞里都带有导入的基因,而且能稳定地遗传到下一代。这样一种新的个体,称为转基因动物。转基因动物的问世,为利用新的基因工程手段获得低成本高活性的基因药物开辟了一条新的途径。

  合成生物学

  通过计算机辅助设计优化次生代谢反应链,人工合成基因调控网络,从而实现在工程菌或酵母细胞内表达外源药用生物分子的代谢工程,尤其是天然药物次生代谢药物分子,比如,2003年美国贝克利大学成功在酵母细胞内表达植物药物分子青篙素等。

  基因药物的风险

  基因组药物的运用,将在医学上产生革命性的变化。药物将针对具体的每一个人,治疗效率变得更高,并且更省钱。”科学家这样告诉我们理解DNA。但我们距离那一天还很遥远。

  《科学》杂志最近报道,科学家们乐观估计,要到2053年(DNA双螺旋结构发现100周年时),或者最乐观的估计是在2020年,才可能有基因组药物出现。

  科学家一致认为,我们现在还没到达利用基因信息直接生产响应药物的地步。换言之,我们还没有跨入真正的基因时代。测试完成仅仅是开始“我们经常会碰到人们提问,当人类基因组序列测试完成的时候会怎样?以前通常的回答是:这将极大地促进药物的开发;预防性药物的时代即将来临;针对个人的疗法将得到推广;人类寿命将拉长。而现在我们已经知道,人类基因组序列测试的完成,其实仅仅是一个开始。”美国科学家新德里·波瑞纳说。

  这种观点得到了中国科学家的认同。华大基因研究中心副主任、研究员谈学海说:“基因组药物的普遍应用当然是更为遥远的事。对人类整个基因组的认识、分析基因和各种疾病之间的关系都是巨大的工程,而让整个医学界跟上‘基因医学’的步伐更不是一朝一夕能够办到的事。”

  “当人类和一些病原体基因工程部分完成的时候,有人认为在20年后,人类医药将发生翻天覆地的变化;一些顽强的人类健康杀手将得到有效的控制。但当我们庆祝DNA双螺旋分子结构发现50周年的时候,我们清楚地认识到,这样的认识很不成熟。”牛津大学分子药学学院的戴维德教授说。

  如果我们人体生理学方面的知识没有取得决定性的进展,那DNA序列的测试将变得毫无意义。“我们必须了解,生病的时候,人体内部发生了怎样的变化,我们要怎样去干预、治疗以及预防。对于未来的药物,我们需要扎实的知识和信息来分析基因和各种疾病之间的关系,至少对于一些常见病需要能够弄清楚这些关系;此外,我们还需了解一些外在因素对疾病的影响。”

  科学家认为,在未来,更多情况下障碍还是来自生物的多样性,即不同的人种带来的差异问题。

  大概在30年前,医生开始使用一种强力杀死细胞的药物来治疗患白血病儿童。这种叫做6-巯基嘌呤(6MP)的药物拯救了成千上万的生命。然而,这种药物会产生一定的副作用。早在20多年前就已经研究发现,它的毒素能够滞留病人体内,并且会遗传。这种药物能够迅速积累,然后渗入骨髓,进而产生感染。

  不同的人种,这种酶缺陷的人所占比例是不一样的。例如,在高加索人中,每300个人中就有一个这样的人,这样的人是不能接受6MP治疗的,否则会带来致命的危险。

  这种困惑将是未来的基因组药物普遍遇到的问题,基因药物的风险是肯定的。


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